中外製薬は14日、筋肉が衰える希少疾患「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」の遺伝子治療薬を厚生労働省に承認申請したと発表した。承認されれば同疾患に対して国内初の遺伝子治療製品となる。優先審査の対象となる。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、小児期から進行する希少な遺伝性の筋疾患だ。世界では男児の約5000人に1人の割合で発症し、女児の発症は少ない。遺伝子異常で特定のたんぱく質が十分に作られず、筋力が徐々に低下する。
中外製薬は親会社のスイス・ロシュから、同薬剤の国内での販売権を取得した。米国では2023年6月に承認されており、欧州では24年5月に承認申請している。
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